Генетики из США впервые редактировали геном в теле живого человека

14:08, 17 ноября 2017
382 0

О том, сработала ли терапия, можно будет узнать через пару месяцев, говорят эксперты.  

iStock. Фото: Tomasz Wyszołmirski

Генетики из США совершили прорыв - они опробовали методику генного редактирования прямо в организме живого взрослого человека с неизлечимой генетической болезнью - синдромом Хантера, сообщается в информации сайта калифорнийской детской больницы UCSF Benioff Children"s Hospital Oakland. 

Читайте такжеУченым удалось отредактировать дефектный ген в человеческом эмбрионе

О том, сработала ли терапия, можно будет узнать через пару месяцев, говорят эксперты. Пока на руках есть только положительные результаты экспериментов с животными. Синдром, которым страдает пациент, характеризуется тем, что в клетках печени не синтезируется один из ферментов - идуронат-2-сульфатаза. Как итог, нарушено расщепление глюкозаминоглюканов (вещества, связывающие клетки в тканях) и их накопление в тканях. 

Симптомы дают о себе знать на втором году жизни - искаженные черты лица и аномально большая голова. Синдром негативно отражается на нервной системе и мышлении. Возможны черты аутизма, гиперактивности, обсессивно-компульсивного расстройства. Нередко развивается обструкция верхних дыхательных путей, риниты, паховые и пупочные грыжи. Специальной терапии нет - возможно только облегчение симптоматики. Генная терапия дает надежду на реальное излечение. 

Ученые подчеркивают, что опробованный метод предполагал изменение генома непосредственно в теле пациента.

Добровольцу внутривенно ввели копию работающего гена, кодирующего фермент печени. Для этого использовали обезвреженные вирусные частицы, несущие инструмент для редактирования генов. Этот инструмент в итоге оказывается в печени. Сам инструмент состоит из специальных белков с цинковыми "пальцами". Они узнают заданную последовательность ДНК и разрезают ее в этом участке. Далее в место разреза вставляется рабочий ген и ДНК вновь сшивают. Чтобы тело выработало достаточное количество фермента, необходимо наличие хотя бы в одном проценте клеток печени здоровой копии гена.

Если вы заметили ошибку, выделите ее мышкой и нажмите Ctrl+Enter