Ученые заявили. что при помощи генной терапии удалось вылечить пациентов с гемофилией А

16:51, 14 декабря 2017
Зарубежные новости
95

Новый препарат обеспечил нормализацию уровня фактора свертывания крови VIII у почти всех участников клинических исследований I/II фазы.

ни один из пациентов не был досрочно исключен из программы испытаний из-за развития тяжелых побочных эффектов терапии / youtube.com

Как заявили в BioMarin Pharmaceutical, было успешно испытано экспериментальную генную терапию тяжелой формы гемофилии А.

Читайте такжеУченые создали препарат, который в два раза увеличил выживаемость пациентов с раком поджелудочной железы

Новый препарат валоктокоджен роксапарвовек обеспечил нормализацию уровня фактора свертывания крови VIII у почти всех участников клинических исследований I/II фазы.

В материале, опубликованном разработчиком терапии, говорится, что у трех пациентов через 48 недель после введения валоктокоджена роксапарвовека (4e13 вг/кг) медианное и среднее значение активности фактора VIII составило 49%, а медианное количество кровотечений (в пересчете на год) уже через 4 недели после введения препарата снизилось до нуля (после повышения активности фактора VIII до 5%). До лечения медианная частота кровотечений равнялась 8,0, а инфузии с фактором VIII было необходимо проводить 155,5 раза в год.

Повышенная доза препарата (6e13 вг/кг) была введена 7 пациентам, через 78 недель у всех участников медианна и средняя активность фактора VIII составила 90% и 89% соответственно. В пересчете на год, частота кровотечений и потребность во вливаниях фактора VIII упала до нуля.

Представители компании подчеркнули беспрецедентную эффективность нового подхода к лечению гемофилии А и удобство его применения – для терапии требуется только одно введение ЛС. Стоит также отметить, что ни у одного из участников клинических исследований не было отмечено образование ингибиторов фактора свертывания крови VIII, а также ни один из пациентов не был досрочно исключен из программы испытаний из-за развития тяжелых побочных эффектов терапии. 

Если вы заметили ошибку, выделите ее мышкой и нажмите Ctrl+Enter