Ученые из Каролинского института и Университета Южной Дании создали антисмысловой олигонуклеотид, способный напрямую воздействовать на ген, мутация которого является причиной развития болезни Хантингтона, сообщает MedicalXpress. Возможно, в будущем открытие европейских ученых позволит создать лекарство против неизлечимого на сегодняшний день заболевания.
Читайте такжеКитайские ученые впервые ввели в человеческий организм модифицированные клетки с генамиСовременная медицина способна только снижать выраженность симптомов болезни Хантингтона, но не может ни замедлить, ни предотвратить развитие заболевания. Антисмысловая терапия позволяет ингибировать трансляцию патогенного белка с помощью введения олигонуклеотидов, комплементарных кодирующей этот белок мРНК.
Болезнь Хантингтона является нейродегенеративным заболеванием, вызываемым удлинением CAG/CTG триплетного повтора в участке гена HTT, кодирующем белок хантингтина. При мутации гена белок и информационная РНК повреждают нервные клетки головного мозга.
Разработанный на основе комбинации ДНК и закрытой нуклеиновой кислоты антисмысловой олигонуклеотид способен образовывать гибрид с последовательностью CTG в гене HTT. В ходе лабораторных экспериментов с клеточными линиями пациентов, страдающих болезнью Хантингтона, было показано, что при таком подходе значительное сокращается выработка информационной РНК и белка хантингтина.
Читайте такжеУченые приблизились к победе над аутоиммунными заболеваниями
В настоящее время разработка ученых находится на ранней стадии испытаний – еще даже не были проведены доклинические исследования на мышах.
