Европейские регуляторы зарегистрировали генную терапию тяжелого комбинированного иммунодефицита, связанного с дефицитом аденозиндеаминазы (ADA-SCID), разработанную компанией GlaxoSmithKline в сотрудничестве и итальянскими учеными, сообщает Reuters.
Читайте такжеПротив муковисцидоза будут применять генную терапию
Индивидуальная терапия, одобренная для педиатрического применения, одобрена под торговым наименованием Стримвелис (Strimvelis). При проведении Стримвелис пациенту вводятся аутологические гемопоэтические клетки CD34+, трансдуцированные in vitro аденовектором, эспрессирующим аденозиндеаминазу.
В клинических исследованиях, прошедших при участии 12 детей, было показано, что применение Стримвелиса способствовало достижению трехлетней выживаемости в 100% случаев. В рамках других КИ, терапия была проведена 18 детям 7-13 лет назад, на настоящий момент все участники исследований живы. При пересадке костного мозга – стандартном лечении ADA-SCID – выживаемость составляет 82%.
Читайте такжеГенетическая терапия может спровоцировать создание непобедимых вирусов
ADA-SCID является редкой формой наследственного иммунодефицита, при котором больные крайне уязвимы перед инфекционными болезнями и вынуждены находиться в стерильной среде. В Европе ADA-SCID ежегодно выявляется у 15 детей.
