В США одобрили препарат, стоимостью более 2 миллионов долларов / REUTERS
За эту сумму можно будет получить лишь количество препарата на одну инфузию, но разработчики считают, что это все равно дешево
Швейцарский производитель медикаментов Novartis получил одобрение в США на продажу препарата для генной терапии под названием Zolgensma. Он предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (SMA). Стоимость препарата составляет 2,125 миллиона долларов за один прием. Это рекордная цена для лекарств в мире.
Об этом пишет The Guardian. Управление продовольствия и медикаментов США утвердило Zolgensma, который будет использоваться для лечения детей до двух лет включительно с теми, у кого еще не наблюдаются симптомы. Одобрение также охватывает как детей с самыми смертельными формами наследственной болезни, так и тех, у кого изнурительные симптомы могут проявиться с возрастом.
Читайте такжеУченые нашли противоядие от укуса одного из самых ядовитых существ в мире
Спинальная мышечная атрофия – один из главных генетических факторов смертности среди младенцев. Болезнь часто приводит к параличу, осложнения дыхания и смерти за считанные месяцы после рождения при наиболее тяжелой форме. От болезни страдает один ребенок на десять тысяч новорожденных. При этом, у 50-70% из них диагностируют саму тяжелую форму.
«Это потенциально новый стандарт лечения для детей с наиболее серьезной формой SMA», - сказал невролог-педиатр доктор Емманеуель Тионгсон из Лос-Анджелеса, который использовал новый швейцарский препарат в рамках специальной программы.
Читайте такжеУченые расчленили клетки рака, обнаружил слабые места болезни
Руководство компании Novartis оправдало рекордную цену своего лекарства тем, что один их прием приносит больший результат, чем длительное альтернативное лечение, которое обходится в сотни тысяч долларов в год.
Терапия использует вирус для доставки нормальной копии гена SMN1 детям, которые родились с поврежденным геном. Вводится препарат в организм путем инфузии.