guardianlv.com

Лекарственное средство компании Sarepta Therapeutics было зарегистрировано под торговым наименованием Эксондис 51 (Exondys 51), сообщает U.S. Food and Drug Administration

Читайте такжеУченые разрабатывают новый класс препаратов против эпилепсии

Согласно решению FDA, препарат этеплирсен (eteplirsen) может применяться для лечения пациентов с лабораторно подтвержденной мутацией гена дистрофина, пропускающего экзон 51. 

Видео дня

Решение FDA базируется на суррогатной конечной точке клинических исследований, согласно которой, применение нового лекарственного препарата способствует наращиванию мышечной ткани у некоторых пациентов. Однако пока клиническая эффективность Эксондиса 51 не доказана. FDA обязала Sarepta провести дополнительные исследования для сбора информации по эффективности ЛС.

Читайте такжеБританские ученые создали уникальные пломбы, которые не разрушаются

Мышечная дистрофия Дюшенна – редкое генетическое заболевание, характеризующееся генерализованной мышечной слабостью. Первые симптомы появляются в возрасте 3-5 лет, в основном заболевание наблюдается у мальчиков. До настоящего времени не существовало специфического метода лечения мышечной дистрофии Дюшенна.