Суть новой генной терапии заключается в том, чтобы спровоцировать нужные мутации в мозге плода, пока он находится еще в утробе матери. Способ предусматривает инъекцию безвредного вируса в мозг нерожденного ребенка, который повлияет на нейроны и доставит молекулы, которые исправят генетические ошибки.
Как сообщает The Guardian, лабораторные исследования показали, что такая терапия будет наиболее эффективной на втором триместре беременности, когда мозг ребенка на ранней стадии развития.
«Мы убеждены, что это может стать лечением, если не панацеей. Все зависит от того, когда будет сделана инъекция», - сказал нейробиолог из Университета Северной Каролины Мак Зилка.
Читайте такжеГенетики из США впервые изменили геном в теле живого человека
Генная терапия нацелена на борьбу с расстройством мозга под названием синдром Ангельмана, который также называют «синдромом Петрушки». Он встречается у одного из каждых 15 тысяч новорожденных. Дети с синдромом имеют меньший мозг и часто страдают от судорог, а также проблем с передвижением и сном. Развитие тоже становится жертвой расстройства. Случается, что ребенок за всю жизнь не говорит ни слова.
По словам Зилки, дети с «синдромом Петрушки» порой имеют настолько большие проблемы со сном, что родителям приходится запирать их в комнате, чтобы они не навредили себе ночью. Дело в том, что у здоровых людей есть две копии каждого из генов в генетическом коде, один из которых позаимствован от матери, а другой – от отца. Но обе копии не всегда «включены». Для нормального развития мозга материнская копия гена под названием UBE3A должна функционировать, а отцовская быть пассивной.
При синдроме Ангельмана материнский ген UBE3A или отсутствует, или мутировал и не функционирует. Терапия, разработанная Зилкой, использует мощный инструмент генного редактирования под названием Crispr-Cas9, чтобы включить ген, унаследованный от отца. Исследования на мышах показали, что терапия проведена на этапе развития плода в утробе эффективно активирует UBE3A в ключевых участках мозга. Зилка объяснил, что терапия активирует ген в коре головного мозга, которая играет ключевую роль в познании, а также в гиппокампе, который отвечает за обучение и память. Также терапия активирует ген в мозжечке, который контролирует движения.
Читайте такжеОбнаружен мужской ген бесплодия
После испытания на мышах ученые проверили терапию на человеческом мозгу, выращенном в лаборатории. Как оказалось, на него метод тоже действует. По мнению нейробиолога, в будущем его разработку можно будет использовать для лечения распространенных расстройств, таких как определенные формы аутизма.
